A biofarmacêutica portuguesa Bial, focada nas áreas das neurociências e doenças raras, anunciou que 75% dos pacientes inscritos no estudo clínico de Fase 2b ACTIVATE já concluíram o período de tratamento do fármaco experimental BIA 28-6156, desenvolvido para a doença de Parkinson.

Este marco significa que a maioria dos participantes completou a fase principal do ensaio clínico, incluindo a visita final da semana 78, correspondente ao ciclo completo de administração e acompanhamento do tratamento. A última visita do último doente está prevista para abril de 2026, altura em que os investigadores iniciarão a análise global dos dados clínicos recolhidos.

O estudo ACTIVATE avalia o BIA 28-6156 em doentes com Parkinson associado à mutação do gene GBA1 (DP-GBA), uma forma genética da doença caracterizada por início mais precoce e progressão mais rápida.

“Estamos ansiosos por apresentar os dados deste estudo de Fase 2b. O BIA 28-6156 é o principal ativo no contexto da DP-GBA, e estamos cada vez mais próximos da divulgação dos resultados clínicos”, afirmou António Portela, CEO da Bial, acrescentando: “Temos testemunhado um entusiasmo crescente de toda a comunidade de Parkinson e estamos verdadeiramente entusiasmados por estar na vanguarda de um potencial e muito necessário tratamento modificador da doença para as pessoas que vivem com DP-GBA.”

Ao contrário dos tratamentos atualmente disponíveis, que atuam sobretudo no alívio dos sintomas, o BIA 28-6156 apresenta um mecanismo de ação potencialmente modificador do curso da doença. Trata-se de uma molécula de administração oral diária, desenvolvida como ativador alostérico da enzima beta-glucocerebrosidase, podendo atuar diretamente sobre os mecanismos que aceleram a neurodegeneração em doentes com mutações no gene GBA1.

Segundo a farmacêutica, o ensaio clínico apresenta uma elevada taxa de retenção de participantes, apesar da sua longa duração e complexidade, o que o que segundo a Bial reflete compromisso dos doentes e a qualidade da condução do estudo nos vários centros de investigação.

O recrutamento para o estudo foi concluído antes do prazo previsto, com 273 pacientes geneticamente confirmados inscritos ao longo de cerca de 18 meses, em 85 centros clínicos de 11 países da Europa e da América do Norte. Este ritmo de recrutamento evidencia o forte envolvimento da comunidade global de doentes com Parkinson e a elevada necessidade médica não satisfeita de terapias modificadoras da doença.

A doença de Parkinson é uma patologia neurodegenerativa crónica que afeta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo. Estima-se que entre 5% e 15% dos doentes apresentem mutações no gene GBA1, associadas a quadros clínicos mais agressivos.

Após a conclusão da última visita clínica, os investigadores irão iniciar a análise global dos dados, sendo esperados resultados preliminares em meados de 2026. Estes dados serão determinantes para decidir a progressão do fármaco para fases posteriores de desenvolvimento clínico.

Se os resultados forem positivos, o BIA 28-6156 poderá representar um avanço significativo no tratamento da doença de Parkinson, abrindo caminho a uma nova geração de terapias verdadeiramente modificadoras da doença.